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何为罕见病？ 根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0/65‰~1‰的疾病，不同的国家对罕见病的认定标准有所差异，在我国也没有明确的定义。虽然罕见病的“罕见”是相较发病概率来命名的，但在巨大的人口基数面前，罕见病也并非罕见。据悉，全球已知罕见病超过7000种，而在中国，患有罕见病的人群也超过2000万。 罕见病中有80%是由于基因缺陷所致，50%的患者在出生或儿童时期发病，30%的患者还未到15岁便早早夭折。 “瓷娃娃”、“玻璃人”、“月亮孩子”，罕见病往往用一个美丽动听的名字命名，试图掩盖患者的伤口，却掩饰不了无数患者家庭的悲恸。 一年开销近百万，普通家庭如何承担戈谢病的天价治疗费？ 思诺2013年出生在江苏徐州的农村，其父亲王明回忆，2014年过年的时候，思诺开始出现症状，肚子大且硬。 王明觉得不对劲，带思诺到县里的医院做了检查，医生看了血常规化验结果，说有点贫血，让回家注意饮食，补血。 过了一段时间，去到市里检查，医生怀疑是白血病。思诺住了院，做了白血病的各项检查，骨穿也做了，最终排除了白血病，又让思诺去苏州的大医院看。 在苏州，思诺做了骨穿，医生发现了戈谢细胞，怀疑是戈谢病，但还是不确定。最后，思诺2014年6月在北京协和医院确诊戈谢病。 戈谢病的致病原因是，患者的细胞溶酶体内缺乏一种酶——葡萄糖脑苷脂酶，对应的代谢物无法代谢，在溶酶体内聚积形成戈谢细胞，进而累及多脏器，进行性加重。 1994年，由法国药企赛诺菲研发的戈谢病治疗药物——注射用伊米苷酶在美国上市，这是一种酶替代治疗，给人体不断补充缺失的酶。 这款药物2009年在中国上市，目前还未进入国家医保，思而赞目前的售价约为21850元/瓶，一瓶的剂量为400U。高风险患者的推荐初始剂量为60U／kg，低风险患者的初始剂量为30～45U／kg，每2周进行一次静脉滴注，一年需要治疗26次。体重20kg的儿童，不管低风险还是高风险，若足量用药，年治疗费最少也需要85万元，绝大部分家庭都无法负担。 王明从2017年开始给思诺用伊米苷酶，从海外渠道找人代购仿制药，大概5000元/瓶，每半个月用一瓶，“我们远远不到足量用药，如果有症状就会多用一点”，他说现在的药费都是负债，但还是会继续给思诺用药，希望等到这个药有一天能进入江苏省的医保。 罕见病三难：诊断难、用药难、保障难 罕见病患者面临着诊断难、用药难、保障难的问题。 所谓诊断难，大量的罕见病患者需要专业、及时的诊断和治疗，但由于医疗资源分配不均匀，大多数有罕见病诊断技术和经验的临床医生集中在一线城市，很多三四线城市的临床医生，因相关专业知识、临床经验不足，技术设施条件有限等因素，独立确诊罕见病的难度很大。 所谓用药难，在2018年5月卫健委牵头发布的《第一批罕见病目录》中，收录有121种罕见病，在我国已上市66种治疗药物，涉及35种罕见病适应症。目录中的其他47种罕见病面临“全球无药”的处境。全球已知的超过7000种罕见病中，仅有不到5%存在有效治疗方法，反过来说，就意味着95%以上的罕见病没有有效的治疗方法。即使有罕见病药物价格也十分昂贵，一般患者很难负担。 诊断难喝用药难，注定了罕见病的用药保障难。正因如此，如何从支付端入手，缓解罕见病救治的困境，成为一项重要的议题。从基本医保基金承受能力来看，2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而庞贝病、戈谢病、SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万元，基本医保难以承受。 1+N模式，罕见病支付困境破局？ 多方共付，1+N模式已经成为罕见病用药保障机制的共识。其中的1是指医保，N是指包括企业、慈善、个人、商业保险等在内的多种途径。 目前，各省市已探索出对于罕见病用药保障的7种解决模式，包括：专项基金模式、政策型商业保险模式、大病谈判模式、医保零星增补模式、财政出资模式、自主申报模式和医疗救助模式。 去年10月，在对十三届全国人大三次会议第6365号建议的答复中，国家医保局高度重视罕见病患者医疗保障工作，不断探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制，高度重视发挥商业健康保险对基本医保的补充作用，采取有效措施，支持商业健康保险的发展。一是鼓励商保产品的开发，二是支持商保机构参与医保治理。 而亿保健康，作为一家深耕商业健康险十余年，和近百家保险公司建立紧密合作的企业，面对政府的鼓励号召和数百亿罕见病市场，是否能发挥自身的优势，成为推动行业变革的积极因素，值得各位同事的思考。
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发表于 2021-8-31 13:39:46